У неділю (4 лютого) генеральний директор біомедичного стартапу Аарон Трейвік ввів себе неперевіреним лікуванням герпесу перед живою аудиторією.
І - адже це 2018 рік - Трейвік передав всю річ у Facebook, звичайно.
Трейвік рекламував BuzzFeed на самоекспериментування як спробу підвищити наукову прозорість і просунути науку вперед, проте експерти з біомедицини кажуть, що діяти як морська морська свинка не робить нічого подібного. Експеримент з однією темою не може показати, що лікування працює, і це, безумовно, не може бути його безпечним, - сказав доктор Вільям Шаффнер, фахівець з інфекційних захворювань в Медичному центрі університету Вандербільта, який зазначив, що не може коментувати Експеримент Трейвіка спеціально.
"Медична наука засмічена, як кажуть, окремими експериментами та невеликими серіями випадків, які спочатку виглядали дуже оптимістично, але згодом виявилися неправдивими", - сказав Шаффнер Live Live.
Самостійне експериментування
Трейвік - генеральний директор компанії Ascendance Biomedical, невеликого стартапу, який минулого року влаштував живу демонстрацію передбачуваного лікування генної терапії ВІЛ. Генна терапія - це лікування, спрямоване на зміну ДНК людини для отримання лікування всередині власних клітин людини. Замість того, щоб виробляти та вводити терапевтичний білок, наприклад, ідея полягає у зміні геному людини, щоб він виробляв сам цей білок, імовірно, на тривалий перебіг.
Суб'єкт тестування на добровольців в експерименті на ВІЛ, біохікер на ім'я Трістан Робертс, який має ВІЛ, повідомив через місяць після ін'єкції, що його вірусне навантаження після тесту зросла, а не впала. Його кількість про конкретну клітину, що бореться з інфекцією, відому як клітини CD4, незначно зросла, але - ілюструючи труднощі з отриманням корисної інформації в експериментах на людині - це могло бути тому, що на цьому тижні у нього була незначна температура, Робертс писав на Medium.
Незабаром після того, як Робертс вжив ін'єкційну терапію ВІЛ самостійно, Управління з харчування та лікарських засобів (FDA) винесло попередження щодо використання неперевірених генотерапій. Клінічні дослідження цих методів терапії, як і будь-якого нового лікарського засобу або вакцини, вимагають застосування нового лікарського засобу, яке слід досліджувати, згідно з попередженням агентства. Продаж або тестування людиною будь-якої терапії без цієї програми є незаконним.
Трейвік та Робертс, однак, обійшли цю вимогу самоекспериментуючи, за що FDA досі не переслідувало кримінальну справу. (Обіцянка компанії віддати свої експериментальні сполуки кожному, хто хоче, може стати більш дотриманням закону, сказала Патті Зеттлер, колишній головний радник FDA, повідомляє BuzzFeed News.)
У демонстрації Трейвіка перед живою аудиторією на конференції BdyHax в Остіні, Техас, у неділю, він порівняв себе з Йонасом Солком, винахідником вакцини проти поліомієліту, та Луї Пастером, який розробив вакцину проти сказу.
Ярлики
Пастер, який працював в кінці 1800-х років до того, як захопилася сучасна медична етика, застосував експериментальну вакцину проти сказу на хлопчика, якого вкусила скажена собака, хоча лише після того, як вакцина була випробувана на тваринах і лише після великих вагань з приводу ризику, згідно з "Хто йде першим? Історія самоексперименту в медицині" (University of California Press, 1998). Нарешті, Пастер погодився дати вакцину, враховуючи, що іншого лікування не було і що хлопчик, швидше за все, помре за кілька днів без нього.
(Хлопчик вижив. Пастер продовжував проводити випробування вакциною на людях, які були ефективними, але викликали фатальні реакції у кількох учасників його досліджень. За словами "Хто йде перший", його протягом більшої частини життя критикували за занадто швидко переходити до людських випробувань.)
Солк дав згоду на те, що вакцину проти поліомієліту випробували на собі та його родині перед випробуваннями на місцях у 1950-х роках, згідно з документом 2012 року в журналі Техаського інституту серця, але вакцина вже пройшла випробування на тваринах. Лікування, яке вводили Трейвік, не перевіряли на тваринах.
"Те, що хтось стоїть на сцені, що ін'єктує себе чимось, вже мене викликає занепокоєння", - сказав доктор Пол Офліт, експерт з вакцин у дитячій лікарні Філадельфії, який допоміг винайти вакцину проти ротовірусу. Оффіт сказав, що вакцині проти ротовірусу знадобилося 26 років: 10 років - на основні дослідження та ще 16 - на розробку безпечної та ефективної версії вакцини для людини.
"Якщо ви хочете, щоб щось було продуктом, ви повинні продемонструвати кожен крок свого шляху, щоб ви дотримувались належної практики", - сказав Оффіт в Live Science.
"Гарні практики" для нової терапії або вакцини означають доклінічну роботу (яка включає експерименти з тваринами) і повинні бути задокументовані для того, щоб FDA наділила цю бажану дослідницьку ліцензію на новий наркотик. Потім, за словами Шаффнера, розробник може перейти до клінічних випробувань фази I на невеликих групах людей, які в першу чергу призначені для того, щоб переконатися, що новий препарат є безпечним. Далі йдуть випробування II фази, в яких вивчається ефективність та безпека.
Нарешті, випробування фази ІІІ застосовують стандартні методи золота, щоб показати, що наркотик дійсно працює і наскільки добре: вони є масштабними та подвійними сліпими, сказав Шаффнер, так що ні пацієнт, ні дослідники не знають, хто отримує реальне лікування проти плацебо. Протягом усього процесу незалежна група експертів, відома як "комітет з контролю за безпекою даних", перевіряє дослідження, щоб переконатися, що експерименти проводяться правильно і безпечно, сказав Шаффнер. Наразі Шаффнер виступає в двох таких комітетах.
Незрозуміло, як FDA реагуватиме на хакерський менталітет Ascendance, хоча "їм не подобається демонстрація", - сказав Оффіт. Але реальною небезпекою для компаній, таких як Ascendance, може бути властивий ризик того, що вони роблять. У 1999 році підліток на ім'я Джессі Гельсінгер приєднався до клінічного випробування генної терапії, призначеної для лікування генетичного захворювання печінки. Натомість терапія викликала основну імунну відповідь, яка вбила Гельсінгера протягом кількох днів.
У будь-якому новому лікуванні препаратами будуть побічні ефекти та побічні явища, сказав Шаффнер. Генотерапія, яка є науково та клінічно новою, навряд чи стане винятком.
"Це область, де ви хочете бути вдвічі обережнішими, тому що ми раніше не переїжджали в цю область", - сказав він.
FDA затвердила свої перші генні терапії лише минулого року.
