Перше дослідження з тестування технології редагування генів CRISPR всередині людського організму збирається розпочати в США, згідно з повідомленнями новин.
Дослідження планує використовувати CRISPR для лікування спадкового розладу очей, який викликає сліпоту, повідомляє Associated Press.
Люди з таким станом мають мутацію в гені, який впливає на функцію сітківки, світлочутливих клітин на задній частині ока, які необхідні для нормального зору. Цей стан є формою вродженого амаврозу Лебера, однієї з найпоширеніших причин дитячої сліпоти, яка вражає від 2 до 3 новонароджених з кожних 100 000, повідомляє Національний інститут охорони здоров'я.
Лікування виправить мутацію за допомогою CRISPR - інструменту, який дозволяє дослідникам точно редагувати ДНК у певному місці, повідомляє AP.
Дослідники використовуватимуть ін’єкцію для доставки лікування безпосередньо до світлочутливих клітин, йдеться у заяві компанії Editas Medicine, компанії, яка проводить дослідження разом з Аллерганом.
До участі у випробуванні братимуть участь 18 пацієнтів, як дітей (у віці від 3 років, так і дорослих).
Нове дослідження відрізняється від суперечливого дослідження китайського вченого, який минулого року використовував CRISPR для редагування геномів немовлят-близнюків. У цьому випадку китайський вчений редагував ДНК ембріонів, і ці зміни генів можуть бути передані наступному поколінню, повідомляє AP. У новому дослідженні зміни ДНК, зроблені у дітей та дорослих, не можуть бути передані їх нащадкам, зазначає AP.
