Американська біотехнологічна компанія розпочала клінічні випробування в Колумбії, щоб протестувати нову терапію, покликану змінити процес старіння і, в свою чергу, лікувати вікові захворювання, згідно з повідомленнями новин.
Але, щоб викрасти ковток з цього задуманого фонтану молоді, учасники випробування спочатку повинні виплатити понад 1 мільйон доларів - плата, яка здається ще астрономічнішою, якщо врахувати, що більшість клінічних випробувань або безкоштовні, або надають учасникам фінансову компенсацію, згідно з даними доповідь OneZero, середнього видання про техніку та науку.
Дорогу пробу проводить компанія Libella Gene Therapeutics, заснована в штаті Канзас, веб-сайт якої оголошує, що "майбутнє тут". Компанія заявила про намір випробувати свої засоби проти старіння у Картахені, Колумбія, у 2018 році, та розпочала набір для випробувань у жовтні цього року. За допомогою одно генної терапії Лібелла має на меті "запобігти, затримати або навіть змінити" загальні наслідки старіння, а також лікувати захворювання, що виникають у похилому віці, наприклад, хворобу Альцгеймера, повідомляє ClinicalTrials.gov.
Насправді у власному прес-релізі компанія похвалилась без доказів того, що її генна терапія "може бути першим у світі ліком від хвороби Альцгеймера". Сміливий позов викликає очевидне запитання: чи дійсно буде лікування?
Коротка відповідь: Ніхто насправді не знає, але той факт, що Лібелла перевозив свою операцію за межі досяжності США харчової та лікарських засобів (FDA), не вселяє довіри, розповіли експерти OneZero.
Ліки від старіння?
На відміну від антивікових кремів для обличчя, які пом’якшують поверхневі ознаки старіння, терапія Libella має на меті повернути старіння з нуля, так би мовити, починаючи з рівня наших генів. Зокрема, генна терапія призначена для подовження теломерів пацієнтів - структур, які закривають кінчики хромосом і запобігають руйнуванню генетичного матеріалу всередині. Теломери коротшають щоразу, коли клітина ділиться, і коли структури досягають критичної довжини, клітини або припиняють ділитися, або гинуть, згідно зі станфордською медициною.
Ця теорія іде: якщо ви відновите скорочені тіломери організму, процес старіння може бути відкинутий у зворотний бік. Це не нова ідея. Кілька досліджень на мишах припускають, що використання генної терапії для подовження теломерів може змінити певні ознаки старіння у тварин. Дослідження 2015 року зі Стенфорда викликало подібні ефекти в ізольованих клітинах людини; лікування подовжило теломери клітин, поширюючись з близьким двоюрідним братом ДНК, званим РНК, що допомагає клітинам будувати білки.
Терапія Libella має на меті допомогти клітинам відновити теломери шляхом активації гена в їх ДНК, який, як правило, буде вимкнено. Ген, названий TERT, містить інструкції щодо побудови білка під назвою "теломераза" - ферменту, який додає молекули до кінця теломерів і запобігає укороченню структур під час реплікації клітин, згідно з повідомленням за 2010 рік у журналі Biochemistry.
Провідний науковий співробітник Лібелли, молекулярний біолог Вільям Ендрюс, спочатку допоміг визначити фермент теломерази людини в біотехнологічній фірмі Geron. Пізніше він ліцензував генну терапію на основі знахідки Лібеллі, повідомляє OneZero. "Я не можу сказати, що є єдиною причиною старіння, але вона відіграє роль у людини", - сказав Ендрюс.
Незабаром терапія Ендрюса буде поставлена на випробування в Колумбії, де один 79-річний чоловік отримає лікування проти старіння в наступному місяці, повідомляє OneZero. Дослідження проти старіння включатиме ще чотирьох учасників старше 45 років і зосередиться на тому, щоб перевірити, чи є лікування "безпечним та переносимим", тобто не шкодить пацієнтам або не спричиняє неприйнятних побічних ефектів.
Ще два випробування застосовуватимуть ту саму терапію, але спрямовані на «запобігання, затримку або навіть зворотний розвиток» хвороби Альцгеймера та критичної ішемії кінцівок, вікового стану, при якому артерії людини сильно перешкоджаються. Учасникам цих випробувань вже мають бути діагностовані порушення.
Після лікування учасники всіх трьох випробувань залишатимуться в клініці протягом 10 днів для подальшого спостереження, а потім через регулярний проміжок часу повертаються для обстежень протягом наступного року.
Експерти стурбовані
Генна терапія Libella включає одноразову ін'єкцію, що проводиться через IV; терапія Альцгеймера використовує ту саму формулу, але лікарі вводять продукт у спинальну рідину пацієнта. В межах продукту модифікований вірус переносить ген TERT у клітини та вводить генетичний матеріал у їх ДНК. Модифіковані віруси не можуть передавати хвороби людям, але у досить високих дозах мікроби можуть спровокувати шкідливу імунну відповідь у пацієнта, згідно з дослідженнями на тваринах 2018 року. Представники Libella відмовилися сказати, яку високу дозу отримають їх учасники клінічного випробування.
"Все, що я можу сказати, - це багато", - сказав Ендрюс для OneZero.
Потенційні побічні ефекти осторонь, той факт, що лікування лібелли буде проводитися за межами компетенції FDA, говорить один експерт. Ліе Тернер, біоетик з університету Міннесоти, розповів OneZero, що "хоча компанія знаходиться в США, їм вдалося знайти спосіб ухилитися від федерального закону США, перейшовши до юрисдикції, де легше займатися ця діяльність ".
Тернор також вказує на те, що вступний внесок на 1 мільйон доларів також враховує, що більшість клінічних випробувань не вимагають від пацієнтів нічого вступу. Ендрюс сказав OneZero, що плата виправдана, оскільки коштує компанії сотні тисяч доларів, щоб зробити достатньо продукту для лікування лише однієї людини.
Поява судових процесів на ClinicalTrials.gov, офіційному реєстрі, який веде Національний інститут охорони здоров'я, не підвищує їх довіри, додала вона. Автоматизованою базою даних можна легко маніпулювати і "в основному може використовуватися як маркетингова платформа", - сказала вона.
Інші зацікавлені сторони в бізнесі з подовженням теломерів теж стурбовані. Майкл Фоссел, засновник і президент біотехнологічного стартапу Telocyte, розповів OneZero, що власна терапія його компанії схожа на лікування Лібелли - різниця полягає в тому, що Телоцит шукає схвалення через FDA. "Ми боїмося, що щось піде не так, будь то з точки зору безпеки чи ефективності", - сказав він.
Але навіть у найкращому випадку, коли жоден пацієнт не завдає шкоди, терапія Лібелли все ще не може принести помітних переваг здоров’ю. Деякі дослідження говорять про те, що між довжиною теломерів та старінням не існує зв'язку.
Наприклад, дослідження, опубліковане в цьому році, досліджувало понад 261 000 людей у віці від 60 до 70 років, і не виявило кореляції між довжиною теломерів учасників та їх віковими наслідками для здоров'я, включаючи загальну пізнавальну функцію, м'язову цілісність та вік батьків . Довгі теломери асоціювались із зниженим ризиком ішемічної хвороби серця порівняно з короткими теломерами, але більша довжина теломерів також була пов'язана із підвищеним ризиком раку.
"Подовження теломеру може принести невеликий приріст стану здоров'я в подальшому житті" та призведе до збільшення ризику раку, зазначають автори.
Залишається зрозуміти, чи справді Лібелла постукувала джерелом молодості, але, враховуючи сумнівний характер їхніх клінічних випробувань, потенційні учасники можуть захотіти проявити обережність перед тим, як переїхати до Колумбії та обстріляти 1 мільйон доларів для шансу жити довше.
