Національний інститут охорони здоров’я США (NIH) хоче вилікувати ВІЛ та серпоподібні клітинні хвороби за допомогою генної терапії та інвестуватиме 100 мільйонів доларів протягом наступних чотирьох років для досягнення цієї мети, повідомляє агентство сьогодні (23 жовтня).
Для цих зусиль, NIH буде співпрацювати з Фондом Білла і Мелінда Гейтс, який також інвестує 100 мільйонів доларів.
Критично, партнерство має на меті зробити терапію доступною та доступною для людей у всьому світі, особливо в країнах, що розвиваються, де тягар цих захворювань найбільший.
"Це дуже смілива мета, але ми вирішили піти великими", - сказав доктор Френсіс Коллінз, директор NIH, сьогодні на прес-конференції.
Ці зусилля спрямовані на те, щоб терапія була готова до тестування в клінічних випробуваннях в США та Африці на південь від Сахари протягом наступних семи-10 років.
Більшість із 38 мільйонів людей з ВІЛ проживають у країнах, що розвиваються, дві третини проживають у Африці на південь від Сахари. Що стосується хвороб серпоподібних клітин, то більшість випадків трапляються також у країнах Південної Сахари.
NIH намагається знайти ліки від ВІЛ протягом десятиліть і десятиліть, - сказав доктор Ентоні Фоучі, директор Національного інституту алергії та інфекційних хвороб. Хоча сучасні методи лікування антиретровірусною терапією (АРТ) ефективні при придушенні вірусу в організмі, вони не є лікуванням, і його потрібно приймати щодня. Більше того, є мільйони людей з ВІЛ, які не мають доступу до лікування АРТ.
Хоча вчені працюють над розробкою генологічних ліків від ВІЛ, такі підходи часто дорогі і їх важко реалізувати у великих масштабах, сказав Фокі. Наприклад, деякі з цих методів терапії виймають клітини з організму пацієнта, після чого повторно вводять їх, дороге і трудомістке втручання.
З цієї причини нова співпраця буде зосереджена на розробці ліків, які використовують підходи "in vivo", тобто вони відбуваються всередині організму, сказав Фокі. Одним із прикладів цього може бути видалення гена рецептора CCR5, який ВІЛ використовує, щоб потрапити всередину клітин. Інша ідея полягає у висіченні ВІЛ на «провірусну» ДНК, яка скопіювала себе в геном людини і ховається в організмі навіть після багатьох років лікування.
Аналогічно, для серповидно-клітинних захворювань метою було б розробити терапію in vivo, яка могла б відновити генетичну мутацію, яка викликає захворювання. Для цього знадобиться система доставки на основі генів, яка могла б вибірково націлювати мутацію.
"Побороння цих захворювань потребує нового мислення та довгострокових зобов'язань. Мені дуже приємно бачити інноваційне співробітництво, оголошене сьогодні, яке має шанс допомогти вирішити два найбільші проблеми в галузі охорони здоров'я в Африці", Матшидісо Ребекка Моеті, Всесвітнє здоров'я Про це йдеться в заяві регіонального директора організації з питань Африки.
Тим не менш, знадобиться багато роботи, щоб забезпечити безпеку та ефективність цих методів лікування.
"Цілком очевидно, що у нас є шляхи, тому це 10-річне зусилля, щоб спробувати виконати цю обіцянку і перетворити її на реальність", - сказав Коллінз.
На початку цього року адміністрація Трампа оголосила про план припинення епідемії ВІЛ-інфекції в США через 10 років.
